David Ginsburg e seus colegas inibiram a ação de um gene responsável pelo transporte de uma proteína que interfere na capacidade do fígado para remover o colesterol do sangue em ratos.

Segundo os pesquisadores, prender a proteína destrutiva onde ela não possa prejudicar receptores responsáveis pela remoção de colesterol preservou a capacidade das células do fígado para "limpar" o colesterol do plasma do sangue, sem afetar visivelmente a saúde dos ratos.

Os cientistas descobriram que os ratos com um gene SEC24A inativo poderiam se desenvolver normalmente. No entanto, seus níveis de colesterol no plasma foram reduzidos em 45% porque as células do fígado não foram capazes de recrutar e transportar um regulador crítico dos níveis de colesterol no sangue chamado proproteína convertase subtilisina / Kexin tipo 9. PCSK9 é uma proteína secretora, que destrói os receptores de lipoproteína de baixa densidade LDL, ou "mau colesterol", de células de fígado e impede que essas células removam LDL.

"Inibir SEC24A ou PCSK9 pode ser uma alternativa às estatinas, e pode trabalhar em conjunto com estatinas para produzir efeitos ainda maiores. Além disso, eles podem ser eficazes em pacientes resistentes ou intolerantes ao medicamento", afirma o pesquisador Xiao-Wei Chen.

Estudos iniciais com terapias anti-PCSK9 em seres humanos demonstraram que a eliminação de PCSK9 pode reduzir o colesterol drasticamente e trabalhar com estatinas, como o Lipitor, para baixá-lo ainda mais.

Os pesquisadores investigam ainda uma nova área de estudo: em vez de inibir PCSK9, talvez futuras terapias poderiam bloquear o mecanismo de transporte que permite que a proteína destrutiva alcance os receptores de LDL.